やっぱり名前の通りムコ多糖の蓄積。
副腎白質ジストロフィーは骨髄移植が有効なのに対して、ムコ多糖症は酵素の点滴しかも週１が有効。ただし酵素もたんぱく質だから、結局脳には届かないらしい。惜しい。
しかしムコ多糖がリソソーム内に蓄積することがなぜ障害を引き起こすのがわからない。なぜ？なんで？
なんで超長鎖脂肪酸は酵素の点滴じゃだめなの？なぜーーーー？
やっぱり名前の通りムコ多糖の蓄積。
副腎白質ジストロフィーは骨髄移植が有効なのに対して、ムコ多糖症は酵素の点滴しかも週１が有効。ただし酵素もたんぱく質だから、結局脳には届かないらしい。惜しい。
しかしムコ多糖がリソソーム内に蓄積することがなぜ障害を引き起こすのがわからない。なぜ？なんで？
なんで超長鎖脂肪酸は酵素の点滴じゃだめなの？なぜーーーー？